وقتی نوبت به کشف دارو می رسد ، یک نقطه درد مشخص وجود دارد: بسته به مطالعه ای که شما ذکر می کنید ، ایجاد هزینه دارویی مورد تأیید از هر کجا 985 میلیون دلار به 2.6 میلیارد دلار و تحقیق و توسعه باز می گردد در سال 2020 تنها به 2.5 درصد افزایش یافته است ، در حالی که این میزان در سال 2019 به 1.6 درصد رسیده بود. ناگفته نماند که داروهایی که در آزمایشات بالینی شکست می خورند در واقع به افرادی که به درمان های جدید نیاز دارند کمک نمی کند.
با چنین مشکلی ، تعجب کمی وجود دارد که ما شاهد استارتاپ های بی شماری بوده ایم که وارد فضای توسعه دارو شده اند و هرکدام به دنبال ایجاد جایگاه خاص خود هستند. این ممکن است باشد کشف مواد مخدر مبتنی بر هوش مصنوعی، پروتئومیک های پیشرفته (مطالعه پروتئین ها و تداخل آنها) ، یا برای یک شرکت تازه تاسیس ، لایه هایی از لایه های داده های بیولوژیکی را لایه بندی کرده است.
روز پنجشنبه ، Pepper Bio ، یک شرکت بذری در بوستون ، از مخفی کاری بیرون آمد. Pepper Bio در حال ساختن “بستر محاسباتی” برای استفاده از بنیانگذاران و افسر ارشد علمی سامانتا استراسر است که به اعتقاد این شرکت می تواند به کشف دارو کمک کند.
Pepper Bio با چندین لایه داده بیولوژیکی کار کرده است. که شامل داده های ژنتیکی ، پروتئومیکس ، رونویسی (مطالعه RNA ها ، کد نویسی یا غیر رمزگذاری ، که در یک سلول وجود دارد) و فسفوپروتئومیکس-یعنی زمانی که گروه فسفات به پروتئین اضافه می شود و در نتیجه عملکرد آن تغییر می کند.
برای تجزیه و تحلیل بیشتر: قطعه ژنتیک را به عنوان نقشه راه پروتئین های بدن در نظر بگیرید. پروتئومیک را به عنوان مطالعه نحوه تعامل و تلاقی این جاده ها (پروتئین ها) با یکدیگر در نظر بگیرید. Phosophoproteomics مطالعه فسفوریلاسیون پروتئین ها است – در اصل ، فرآیندی است که در آن بدن یک برچسب شیمیایی به پروتئین ها می افزاید و عملکرد آنها را تغییر می دهد. آنها را به عنوان اتومبیل در جاده تصور کنید. Transcriptomics فقط یک لایه دیگر از داده های ترافیک است که در زمان واقعی تغییر می کند.
روی هم رفته ، Pepper Bio خود را به عنوان “Waze برای کشف دارو” توصیف می کند ، زیرا پلت فرم محاسباتی در حال توسعه آن قادر است این لایه های اطلاعات را از داده های تجربی استخراج کند.
جان هو ، مدیرعامل و بنیانگذار Pepper Bio می گوید: “ایده پشت داشتن داده ها و تجزیه و تحلیل علّی و عملکردی جهانی این است که ما برای مقابله با بیماریهای بسیار پیچیده بسیار مجهزتر هستیم.”
نمایندگان Pepper Bio میزان کل بودجه ای که این شرکت تا کنون به دست آورده است را فاش نمی کنند. این شرکت در حال حاضر یک دور قبل از بذر را افزایش داده است و در حال حاضر یک دور بذر را افزایش می دهد. این شرکت توسط NFX ، همچنین سرمایه گذار در Mammoth Biosciences حمایت می شود.
تا کنون ، این شرکت چهار کارمند دارد.
بنیانگذاران Pepper Bio بیماری Pepper Bio را در اطراف برس های خود با بیماری شکل داده اند. هو با میگرن مزمن دست و پنجه نرم کرده و موفق شده است این بیماری را با موفقیت کنترل کند. با این حال ، هنگامی که مادربزرگش مبتلا به آلزایمر شد (بیماری تنها با یک گزینه درمانی بسیار بحث برانگیز) ، خود را در حال از دست دادن یافت.
استراسر وقتی پدرش مبتلا به زوال عقل شد ، همین احساس را تجربه کرد. پزشکان می توانند پیشرفت بیماری را ردیابی کنند ، اما آن را متوقف نکنند.
استراسر می گوید: “این اولین قدم بود – فقط احساس کنید وقتی این اتفاق می افتد جهان شما چقدر متوقف می شود.”
به نظر می رسد که پاسخ Pepper Bio به مشکل کشف دارو در حال جمع آوری (و تجزیه و تحلیل) داده های بیولوژیکی است. اما ارزش افزوده واقعی Pepper Bio ، به ازای Strasser ، افزودن اجزای ترانسکریپتومیک و فسفوپروتئومیکس است.
“ما اطلاعاتی در مورد پروتئین های اصلاح شده ارائه می دهیم. این چیزی است که به فناوری Pepper این امکان را می دهد تا به این داده ها نگاه کند و درک درستی از آنچه در کشف مواد مخدر اتفاق می افتد داشته باشد. ”
تا کنون ، برخی مقالات تحقیقاتی کلی وجود دارد که نشان می دهد از این روش می توان برای یافتن اهداف درمانی استفاده کرد. یکی از استراسر مقالات 2019 که در زیست شناسی یکپارچه به طور خاص فرآیند تجزیه و تحلیل فسفوپروتئومی را روی دو مدل موش بیماری التهابی روده اعمال کرد.
به طور خاص ، این تکنیک یک کیناز را شناسایی کرد که در مدل های موش فعال شده بود. در آزمایش بعدی ، حیوانات مبتلا به کولیت (روده ملتهب) با یک داروی خوراکی تحت درمان قرار گرفتند که به نظر می رسید فعالیت در مسیر مشخص شده را مسدود می کند. در اصل ، مقاله اثبات این مفهوم بود که فسفوپروتئومیکس می تواند اهداف مربوط به مطالعات پیش بالینی را مشخص کند.
در ادامه ، Pepper Bio هنوز باید نشان دهد که می تواند از روش خود برای دستیابی به اهداف احتمالی دارویی جدید استفاده کند. هو می گوید تا کنون این شرکت دو مشارکت داشته است. یکی با مرحله بالینی “شرکت سیستم عصبی مرکزی” است که در آن Pepper Bio به معرفی یک داروی بالقوه کمک می کند و نحوه عملکرد دارو را نشان می دهد. Pepper Bio در حال نوشتن نسخه خطی کاغذی با این شرکت است.
این شرکت همچنین در کنار آزمایشگاه سرطان شناسی در استنفورد که توسط دین فلشر ، مدیر طب ترجمه و کاربردی در دانشکده پزشکی دانشگاه استنفورد اداره می شود ، کار می کند. به گفته هو ، هدف این شرکت ایجاد مجموعه ای از داده ها در مورد تومورهای جامد ، توسعه الگوریتم پیش بینی بالینی و شناسایی اهداف جدید برای درمان است.
از منظر کسب و کار ، این شرکت به دنبال این نیست که فقط یک سکوی کشف مواد مخدر برای استفاده دیگران باشد. همانطور که هو اشاره می کند ، آنها می خواهند گزینه توسعه شرایط بالینی خود را حفظ کنند – هرچند هو می گوید این ممکن است “سه یا چهار سال” به پایان برسد.
در حال حاضر ، این شرکت موفقیت را از نظر میزان ایجاد پایگاه های داده خود (شامل اطلاعات بیشتر در مورد پروتئین ها ، ترانسکریپتوم ها یا فسفوریلاسیون) و با مشارکت بیشتر با موسسات تحقیقاتی یا تولیدکنندگان دارو اندازه گیری می کند.